FDA批準新藥Sirturo用于治療多重耐藥的成人結(jié)核

　　FDA剛通過了一種新的抗結(jié)核藥物Sirturo(bedaquiline)，它可用于多重耐藥的成人結(jié)核當其他治療手段無效時的聯(lián)合療法。這是近四十年來FDA首次批準的抗結(jié)核藥物。

　　多重耐藥性肺結(jié)核是結(jié)核病之一，它是指對四種主要的抗結(jié)核藥物——異煙肼和利福平無應(yīng)答反應(yīng)的一種結(jié)核病。結(jié)核桿菌通過空氣傳播，它通常累及肺部，但有時也累及腦、腎和其他臟器。根據(jù)美國疾病預(yù)防與控制中心(CDC)的數(shù)據(jù)，2011年有近900萬人患上結(jié)核病，其中美國有10528例。

　　2012年12月28日，美國食品與藥物管理局(FDA)通過加速審批程序批準了Sirturo(bedaquiline，雙芳基喹啉類抗結(jié)核藥)在無其它替代藥物可用時作為成人多重耐藥的結(jié)核(TB)聯(lián)合治療的組成部分。Sirturo是首個獲準治療多重耐藥TB的藥物，且應(yīng)與其他藥物聯(lián)合治療TB.該藥通過抑制人體內(nèi)結(jié)核桿菌復(fù)制和播散所需的酶而發(fā)揮作用。

　　FDA抗菌藥物評估和研究中心辦公室主任Edward說：“多重耐藥的結(jié)核桿菌對全世界造成嚴重的健康威脅，Sirturo(bedaquiline)為沒有其他治療選擇的患者帶來了希望。但是，這個藥物也有一些嚴重的危險，醫(yī)生應(yīng)確保合理應(yīng)用該藥物，只適用于對其他抗結(jié)核治療無效的患者�！�

　　盡管在一項臨床實驗中，Sirturo(bedaquiline)組有9名患者死亡，而安慰劑組只有2名，F(xiàn)DA還是加速通過Sirturo(bedaquiline)臨床應(yīng)用的計劃。代理商可向Sirturo(bedaquiline)的制造公司求證該藥物的前期實驗數(shù)據(jù)集臨床有效性和安全性。

　　納入440例患者的兩項2期臨床試驗確定了Sirturo的安全性和有效性。第一項試驗的患者被隨機分為接受其他抗結(jié)核藥物加Sirturo或其他抗結(jié)核藥物加安慰劑治療。正在進行的第二項試驗中的患者接受其他抗結(jié)核藥物加Sirturo治療。

　　兩項試驗中均評估患者痰培養(yǎng)結(jié)核菌轉(zhuǎn)陰時間長度(SCC)。第一項試驗顯示，Sirturo聯(lián)合治療組實現(xiàn)SCC的中位時間為83天，而安慰劑聯(lián)合治療組為125天。第二項試驗顯示，SCC的中位時間為57天，支持了第一項試驗的結(jié)果。臨床試驗中出現(xiàn)的最常見不良反應(yīng)包括惡心，關(guān)節(jié)疼痛和頭痛。

　　Sirturo的說明書和標簽中帶有加框警示語，他可影響患者的心電活動(QT間期延長)，可能會導(dǎo)致心臟節(jié)律異常和并可能致命。試驗中接受安慰劑治療的患者中有2例死亡，接受Sirturo治療的患者中有9例死亡。接受Sirturo治療的5例死亡患者和接受安慰劑治療的2例死亡患者似乎與結(jié)核相關(guān)，但其余接受Sirturo治療的患者死亡原因與上述原因不一致。